随着人体试验的开展,基因编辑开始拯救生命

 作者:程腈叙     |      日期:2019-01-31 09:14:00
Sharon Lees / GOSH作者Michael Le Page 2015年,一位名叫Layla的小女孩接受了基因编辑的免疫细胞治疗,这种免疫细胞消除了杀死她的白血病的所有迹象 Layla的治疗是一次性的,但到2017年底,该技术可以挽救数十条生命基因编辑涉及改变或禁用现有基因,这在过去是非常困难的开发基因编辑工具花了很多年才能保存Layla(如图),但是由于一种名为CRISPR的革命性方法,现在可以在几周内完成事实上,CRISPR效果非常好,以至于第一次涉及该方法的人体试验已经开始在中国,它被用于在患有癌症的个体的免疫细胞中禁用一种名为PD-1的基因然后将编辑过的细胞注射回每个人的身体 PD-1编码免疫细胞表面的“关闭开关”,并且许多癌症通过将PD-1开关翻转至“关闭”而发展阻止免疫攻击的能力在编辑过的免疫细胞上,癌细胞无法翻转即将开始在美国进行的一项试验远比雄心勃勃这包括添加一个额外的基因工程,使免疫细胞靶向肿瘤,然后使用CRISPR来禁用PD-1和另外两个基因添加肿瘤靶向基因已经在白血病等癌症试验中产生了非常有希望的结果,但它对实体瘤效果不佳希望结合这两种技术将使治疗更加有效如果这些试验显示编辑细胞的基因组是安全的,它很快就可以用于治疗更广泛的疾病,可能从眼病开始这篇文章出现在标题“基因编辑开始拯救生命”的印刷品中更多关于这些主题: